Firma del Convenio con el Hospital del Niño Jesús. Diciembre 2018. En la fotografía D.Cesar Gómez Derch-gerente del hospital, Dra. Mariluz Ruíz Falcó -jefa de sección de neuropediatría y D.Paloma Pastor presidenta de la FSD
El beneficio de la recaudación de la Gala del Ballet Nacional fue a beneficio del proyecto
DESCRIPCIÓN DEL PROYECTO
Terapia con células mesenquimales autólogas de médula ósea en niños y adolescentes con daño cerebral adquirido: viabilidad, seguridad y eficacia
Se trata de un estudio de factibilidad (feasibility) en fase abierta, rama única, no ciego para evaluar la seguridad y eficacia de la administración de células mesenquimales por vía intratecal (o intralesional) en pacientes pediátricos con daño cerebral adquirido o sobrevenido.
En el estudio se reclutarán 10 pacientes, al menos cuatro serán de cada categoría incluida (daño cerebral agudo o crónico). Los pacientes deben cumplir los criterios de inclusión para cada grupo y ninguno de los de exclusión (ver después).
En coordinación con el Servicio de Oncología, se procederá a la realización de una biopsia de médula ósea para la obtención de las MSC y la preparación de las mismas correrá a cargo de la Sala Blanca de la FIB del Hospital, según los protocolos ya validados por la AEMPS, y que se emplean en la actualidad.
Los pacientes llevaran un seguimiento completo de dos años, pudiendo llegar a tres en función del momento de inclusión que se llevará a cabo durante un año. Durante este tiempo se realizará un seguimiento estrecho de su evaluación neurológica, tanto desde un punto de vista motor, como cognitivo, de neuroimagen y electrofisiológico que nos permita dar respuesta a los objetivos propuestos.
Si este estudio muestra eficacia con el tratamiento descrito, podría suponer, en un futuro, una terapia en casos de DCSI en que no se dispone de otras terapias de eficacia demostrada.
